Nature：自闭症在小鼠模型中成功得到逆转

王兴

Nature：调控mRNA翻译让自闭症治疗重建曙光

2012-11-22 12:56 来源：爱爱医

[导读] 细胞通过调控mRNA翻译来制造蛋白质。这一机制涉及细胞和生物功能的各个方面。在小鼠中的一项新研究发现一组称作neuroligins的神经元蛋白异常的高度合成可导致与确诊ASD患者相似的症状。

    自麦吉尔大学和蒙特利尔大学的研究人员发现了蛋白质合成与自闭症谱系障碍（ASD）之间的重要关联，可能为新的治疗途径提供支持。

    细胞通过调控mRNA翻译来制造蛋白质。这一机制涉及细胞和生物功能的各个方面。在小鼠中的一项新研究发现一组称作neuroligins的神经元蛋白异常的高度合成可导致与确诊ASD患者相似的症状。这项研究还显示用化合物抑制蛋白质合成或是用基因治疗靶向neuroligins可以纠正成体小鼠的自闭症样行为。研究结果发表在《自然》（Nature）杂志上。

    自闭症谱系障碍（ASD）统括了大量的神经发育疾病，主要累及三个方面的行为：社会互动、沟通和局限性兴趣或重复行为。

    根据美国疾病控制与预防中心统计，每88名儿童中就有一名罹患ASD，这一疾病在所有的种族、民族和社会经济群体中均有报道发病。相比女孩（1/252），ASDs在男孩（1/54）中更为常见，发病率要高5倍。

    麦吉尔大学生物化学系、医学系和Goodman 癌症研究中心的Nahum Sonenberg 教授解释说：“我的实验室致力于阐明蛋白质合成失调在癌症病因学的作用。然而，我们的研究小组惊讶地发现相似的机制或许也与ASD形成有关。

    我们利用了一种小鼠模型，将控制蛋白质合成起始的一种关键基因敲除。在这些小鼠体内，neuroligins生成增高。Neuroligins对于大脑中神经细胞间称作突触的连接形成和调控，以及维持神经元间信息传递平衡起至关重要的作用。”
(胡泽玉 )